创新药专题：In vivo CAR-T浪潮已至，行远自迩

体内CAR-T正在成为创新药的新风口，有望让更多患者用得起、治得起。目前全球CAR-T市场约61亿美元、增长近三成，但传统方法太贵且流程长，大量病人还在排队等药。体内CAR-T把改造T细胞的过程直接搬进人体，省去体外加工和运输，成本大幅下降。它主要靠慢病毒或类似mRNA疫苗的脂质体给T细胞装上瞄准癌细胞的导航。早期数据表明，这种新方法能带来明显缓解，但对副作用的控制在不同方案之间差距不小。由于效果好、门槛低，国内外药企近两年频频出手并购，布局节奏明显加快。适应症目前集中在血液肿瘤和自身免疫病，实体瘤还在实验室阶段。未来谁能拿出更稳的临床数据、更低的价格并顺利进医保和出海，就更可能把市场做大。

2025年全球CAR-T市场规模约61.2亿美元，同比增速32.9%，可及性瓶颈驱动体内CAR-T（In vivo CAR-T）成为下一代主流方向。体内CAR-T在患者体内完成T细胞重编程，绕过体外制备与冷链运输，显著降低制造成本并提升可及性。主要递送路径包括慢病毒介导的基因整合与脂质体包裹mRNA瞬时表达，前者提供持久杀伤，后者作用窗口约3–7天且安全性特征不同。早期临床数据显示BCMA靶向体内CAR-T在多发性骨髓瘤中可实现50%完全缓解与100%MRD阴性率，但CRS等毒性谱差异明显，安全性与疗效仍需更多数据验证。近两年交易密集，礼来–Orna等海外交易累计超十起，最高交易额达24亿美元，靶点布局以血液肿瘤与自免疾病为主、实体瘤多处于临床前。投资逻辑围绕研发催化（临床I/II期数据与ASCO/CSCO/ESMO等会议节点）、商业化替代与医保放量（价格优势与院内渠道拓展）以及出海与License-out三条主线展开。风险包括研发不确定性、临床与商业化不及预期、价格下行与政策变动等。